Focus attuale e direzione futura

È stato pubblicato un nuovo articolo di revisione in oncotargetintitolato “Amiloidosi AL sistemica: focus attuale e direzione futura”.

In questa recensione, i ricercatori della SUNY Upstate Medical University, dell’MD Anderson Cancer Center dell’Università del Texas, del Monmouth Medical Center, dell’Università di Balamand, della Cleveland Clinic Ohio, dell’UnityPoint Methodist, dello Houston Methodist Cancer Center e della Cleveland Clinic Florida riportano gli ultimi aggiornamenti della letteratura sul trattamento dell’amiloidosi sistemica delle catene leggere (AL) e degli studi clinici in corso che evidenziano trattamenti futuri.

“In questo manoscritto, discutiamo l’approccio generale al trattamento dei pazienti con amiloidosi e ci immergiamo nelle prospettive future di questa malattia multisistemica”, affermano i ricercatori.

L’amiloidosi AL sistemica è una malattia proliferativa delle plasmacellule monoclonali caratterizzata dalla deposizione di frammenti di catene leggere monoclonali amiloidogeniche che causano disfunzione d’organo. È una malattia mortale e, se non diagnosticata e trattata precocemente, può portare a insufficienza d’organo e potenzialmente alla morte. Il sistema renale insieme al sistema cardiovascolare sono gli organi più comunemente colpiti, ma possono essere colpiti anche altri organi come l’intestino e il fegato.

La valutazione iniziale dei pazienti richiede la conferma della diagnosi con biopsia tissutale e colorazione rosso Congo seguita dalla tipizzazione spettrometrica di massa di conferma del tessuto rosso Congo positivo. Il grado di coinvolgimento degli organi viene quindi stabilito utilizzando vari test di stadiazione e biomarcatori. Le opzioni terapeutiche e la tollerabilità della terapia dipendono dallo stadio della malattia, dalla fragilità e dalle comorbilità.

Il trapianto autologo di cellule ematopoietiche (HCT) dopo la terapia con melfalan ad alte dosi è una strategia efficace che viene generalmente eseguita dopo la terapia iniziale di induzione con bortezomib. Sfortunatamente, la maggior parte dei pazienti con amiloidosi AL sistemica non è candidata all’HCT a causa della fragilità, dell’età avanzata, del coinvolgimento multiorgano e dell’insufficienza renale o cardiaca alla diagnosi. Sebbene sia ampiamente accettato che i pazienti debbano essere trattati fino al raggiungimento di una risposta ematologica completa, la terapia di mantenimento dopo HCT non è ben consolidata nell’amiloidosi AL.

“La relazione tra amiloidosi AL e MGUS è meno chiara, ma alcuni studi suggeriscono che il rischio di sviluppare l’amiloidosi AL può essere aumentato nei pazienti con MGUS. È importante che i pazienti con queste condizioni abbiano un monitoraggio e una valutazione regolari per rilevare segni di amiloidosi AL , poiché la diagnosi precoce e il trattamento possono migliorare i risultati”, concludono i ricercatori.